post scritto da Maurizio G. Putignano

Un nuovo paper targato #FORIERO, si tratta di un “Point of View” pubblicato su #AboutOpen dal titolo “From data to evidence: the evolving role of observational studies and target trial emulation in regulatory decision-making” (DOI: 10.33393/ao.2025.3645).
L’idea di questo lavoro nasce dall’aggiornamento del quadro EMA sull’uso dei #Real#World#Data negli studi non interventistici per generare Real-World Evidence “regulatory-grade”, e mette a fuoco due importanti aspetti metodologici:
– la distinzione tra studi osservazionali descrittivi (drug utilization, epidemiologia, profili d’uso) e causali (stima dell’effetto del trattamento), e
– l’adozione della metodologia della Target Trial Emulation come standard operativo per rafforzare l’inferenza causale, allineando correttamente il “time zero” ed evitando bias noti tra cui l’immortal time bias.

Nel testo richiamiamo anche ciò che rende credibile l’evidenza osservazionale: pianificazione e reporting rigorosi, controllo di bias e confondimento, preregistrazione quando appropriato, e una data governance che garantisca tracciabilità, qualità e riproducibilità, in coerenza con principi ICH (E6(R3), E9(R1)).
Questo lavoro intende porre in evidenza anche il ruolo dei #farmacisti come attori chiave nella drug utilization research e nella post-marketing surveillance: dalla qualità del dato alla lettura clinico-organizzativa di aderenza, persistenza, switch e costi.

Buona lettura!

link al pdf https://journals.aboutscience.eu/index.php/aboutopen/article/view/3645/4179

autori Maurizio Polignano, Ruggero Lasala, Romina Giannini, Andrealuna Ucciero, Alessia Romagnoli, Valentina Isgrò, Fiorenzo Santoleri, Alberto Costantini