Le due schede patologia che presentiamo hanno l’obiettivo di chiarire le differenze tra i diversi farmaci e le rispettive indicazioni nell’amiloidosi da transtiretina (#ATTR), una patologia complessa che richiede scelte terapeutiche sempre più mirate.
Nell’ATTR, più che il singolo bersaglio terapeutico, è il fenotipo clinico a guidare la scelta del trattamento.
Nella forma con polineuropatia (ATTRv-PN), l’approccio è oggi sempre più orientato al silenziamento genico, attraverso i siRNA come #Patisiran e #Vutrisiran, oltre all’oligonucleotide antisenso Inotersen, che rappresenta un’alternativa efficace ma più impegnativa in termini di monitoraggio per il ridotto profilo di sicurezza.
In questo contesto, l’obiettivo è ridurre la produzione epatica di transtiretina. Va comunque ricordato anche il ruolo di #Tafamidis, soprattutto nella neuropatia precoce (stadio 1), sebbene sia stato in gran parte affiancato dalle più recenti terapie di silenziamento genico.
Considerando il prezzo ex-factory delle diverse specialità medicinali, il costo medio annuo di terapia per ATTRv-PN va da 150.000 a oltre 350.000 €.

Nella forma cardiaca (ATTR-CM), invece, la strategia terapeutica resta basata sulla stabilizzazione della transtiretina. Tafamidis rappresenta attualmente lo standard di cura, mentre #Acoramidis si sta affermando come possibile nuova opzione.
Il costo medio annuo di terapia per ATTR-CM differisce tra i 2 trattamenti di poco più di 20.000 €

A parità di efficacia e indicazione terapeutica, il confronto economico diventa sempre più rilevante: il clinico è chiamato a privilegiare l’opzione a minor costo, senza compromettere appropriatezza prescrittiva e accesso alle cure, considerando anche via di somministrazione e regime posologico, fattori che incidono in modo significativo sull’aderenza e sulla compliance del paziente.

a cura di Annalisa Clemente e del gruppo #FORIERO